Spinraza (nome genérico nusinersen, e anteriormente conhecido como IONIS-SMN Rx) é um oligonucleótido anti-sentido (ASO) que consiste em pequenos pedaços de material sintético que se ligam ao ácido ribonucleico (RNA). 
A terapia, que foi desenvolvida para tratar infantes e crianças com atrofia muscular espinhal, alveja o gene SMN2 e o converte em um gene SMN1, que então se liga ao molde de RNA feito por SMN2 e aumenta a inclusão do exon 7 na proteína SMN, Aumentando sua produção.1
 
Biogen e Ionis Pharmaceuticals alcançaram vários objetivos-chave de desenvolvimento para a terapia, trazendo nusinersen mais perto de aprovação regulamentar. Ambas as agências reguladoras americanas e européias designaram nusinersen um Medicamento Órfão para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA). A FDA também concedeu nusinersen Fast Track Status para aprovação e Avaliação Acelerada na UE.2,3
 
A FDA anunciou a aprovação da Spinraza para o tratamento da SMA em crianças e adultos em 23 de dezembro de 2016.6

Achados recentes para nusinersen
 
Em 1 de agosto de 2016, Biogen e Ionis anunciaram que nusinersen cumpriram o endpoint primário pré-especificado para o ensaio clínico ENDEAR das empresas. A análise provisória mostrou que os bebês que tomam nusinersen experimentaram uma melhoria estatisticamente significativa na realização de marcos motores em comparação com aqueles que não receberam tratamento. Como resultado dos resultados positivos do estudo, todos os participantes que concluíram os ensaios (ENDEAR e CHERISH) puderam se matricular em estudos de extensão, proporcionando-lhes o uso prolongado da terapia experimental. Esta extensão aberta (SHINE) já começou e continua a avaliar a segurança ea tolerabilidade a longo prazo de nusinersen.3

Ensaios clínicos para nusinersen

Nusinersen foi desenvolvido para tratar infantes e crianças com SMA. O fármaco está actualmente em ensaios clínicos de Fase 3, que é tipicamente o estágio final de desenvolvimento antes de uma terapia experimental ser elegível para aprovação por organismos reguladores.

Os ensaios recentes e actuais para Nusinersen incluem:

O ensaio ENDEAR (NCT02193074), um estudo randomizado, duplamente cego, duplo-cego, controlado de 13 meses, em 122 lactentes diagnosticados com SMA, avaliou a
eficácia e segurança de uma dose de 12 mg de nusinersen.

O estudo CHERISH (NCT02292537), um estudo de Fase 3 randomizado, duplamente cego, controlado por procedimento falso, de 15 meses, em 126 crianças, não ambulatorias com SMA de início tardio, com idades entre 2 e 12 anos. Também avalia a eficácia ea segurança da mesma dose de nusinersen.

O ensaio EMBRACE (NCT02462759) é um estudo duplo-cego de Fase 2 que avalia a segurança e a farmacocinética de nusinersen.

Após os resultados positivos anunciados no início de agosto, os estudos ENDEAR e EMBRACE serão encerrados e os participantes do estudo terão a opção de se inscrever no estudo de extensão aberto SHINE (NCT02594124). Este estudo irá recolher dados adicionais sobre a segurança a longo prazo, tolerabilidade e eficácia de doses repetidas de nusinersen nestes doentes.

O estudo CHERISH concluiu a matrícula e está previsto que os resultados sejam relatados em 2017.4

Próximas etapas para Nusinersen:

A Biogen e a Ionis anunciaram a aceitação de um pedido de nova droga (NDA) ea revisão prioritária para nusinersen pela FDA no final de 2016. Um pedido de autorização de marketing (MAA) foi validado pela EMA (European Medicines Agency) .5

Informações adicionais sobre estudos atuais e anteriores para nusinersen estão disponíveis em clinicaltrials.gov.

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