O pedido de patente para o candidato a terapia gênica 1 INT41, desenvolvido por Vybion para o tratamento da doença de Huntington, atrofia muscular espinal (SMA) e outras doenças neurodegenerativas, obteve o estatuto Track One do USPTO.
 
O pedido de patente abrange a composição do tratamento e os métodos de utilização. A designação Track One dá a revisão de prioridade de aplicação, permitindo que ele obtenha uma decisão final dentro de um ano. A faixa um tem menos requisitos e não precisa de uma pesquisa de pré-exame para a aplicação.
"A Vybion tem o prazer de receber o status de Track 1 na INT41 e antecipa uma rápida revisão e concessão", disse o CEO da Vybion, Lee Henderson, em comunicado à imprensa.
 
A terapia genética de INT41 foi especificamente concebida para alvejar doenças neurológicas causadas por expansões de polyQ, resultando em proteínas mutantes que se acumulam em neurónios motores e subsequentemente conduzem à degeneração celular. A terapia genética tem como objetivo detectar e direcionar a seqüência "tóxica", promovendo sua degradação e, assim, impedindo sua acumulação em células neuronais.
 
O INT41 pertence a uma classe de compostos chamados intrabodies, que são pequenos fragmentos de anticorpos que são funcionais dentro das células, ao contrário dos anticorpos "normais", que reconhecem as moléculas (antígenos) indutoras da resposta imune na superfície das células.
 
Intrabodies têm o potencial de contribuir para o desenvolvimento de novas terapias direcionadas com a especificidade e segurança de anticorpos monoclonais, uma das classes mais eficientes e bem sucedidas de drogas. Esta nova terapia genética pode ser uma oportunidade para desenvolver terapias contra os chamados "alvos duros" dentro de células que outros tipos de tratamentos têm sido incapazes de alcançar.
 
A utilização de INT41 para tratar doenças neurodegenerativas foi principalmente testada em modelos animais de doença de Huntington. Os achados do estudo "Um fármaco intra-corpo (rAAV6-INT41) reduzem a ligação de fragmento (s) de huntingtina N-terminal a ADN a níveis basais em células PC12 e atrasa a perda cognitiva no modelo animal R6 / 2" foram publicados em O Jornal de Doenças Neurodegenerativas.
 
A INT41 é considerada uma potencial estratégia terapêutica para outras doenças neurodegenerativas com características biológicas semelhantes, tais como a ataxia cerebelar espinal, a doença de Alzheimer e a atrofia muscular espinal e bulbar (SBMA). No entanto, o tratamento tem sido até agora mais desenvolvido para Huntington, de acordo com Vybion's drug pipeline, e mais estudos são necessários para validar a sua eficácia e segurança para ele e outras condições neurodegenerativas.