O termo amiotrofia espinhal progressiva foi usado pela primeira vez em 1893. O tipo infantil da AME foi descrito em 1891. Passado-se 124 anos a comunidade AME/SMA  de todo o mundo, vibram com a liberação pelo FDA – Food And Drug Administration do primeiro medicamento para a AME/SMA, o Spinraza/Nusinersen do Laboratório Biogen/Ionis. Portadores e familiares no mundo inteiro comemoram esse grande avanço.

O Primeiro País a ter acesso ao medicamento foram os EUA. Hoje, associações de vários países trabalham, arduamente para que mais portadores de AME/SMA tenham acesso. No Brasil não seria diferente, ONGs de diversas regiões trabalham para que o medicamento chegue o quanto antes aos portadores.
 
A ABRAME, representada por sua presidente, pleiteou uma reunião no senado federal em Brasília, onde representou a aliança juntos somos mais fortes, que é a união das ONGs: ABRAME, UNIDOS, e ACLAME.
 
Na reunião participaram o Senador Tasso Jereissati, Deputada Federal Mara Gabrilli, Dr Jarbas Barbosa (Presidente ANVISA), e André Liamas(Biogen) por vídeo conferência.
 
O medicamento Spinraza/Nusinersen foi liberado nos EUA em 23/12/16. “Ele age sobre o gene SMN2 forçando esse gene a produzir a proteína SMN estável e funcional.” (Dra Alexandra Prufer).
 
A medicação é usada por via intratecal, é uma via de administração que consiste na injeção de substâncias no canal raquideano, diretamente no espaço subaracnoide, evitando assim a barreira hematoencefálica atuando diretamente no sistema nervoso. 
 
Segundo o Ministério da Saúde e da Organização Mundial da Saúde, doença rara se refere à enfermidade que atinge 65 pessoas em um grupo de 100.000 indivíduos. Existem pelo menos 7400 doenças raras na listagem da National Institutes of Health e da National Organization of Rare Disorders. Destas, somente pouco mais de 200 tem grupos de advocacy sem fins lucrativos que se dedicam a arrecadar fundos ou promover iniciativas de apoio. O Food and Drug Administration (FDA) americano tem somente 350 drogas aprovadas paras estas 7400 doenças. Contudo, devido ao reduzido mercado consumidor, se torna difícil, caro e arriscado o desenvolvimento de pesquisas pela indústria farmacêutica que viabilizem a produção de medicamentos para o seu tratamento, fazendo com que esta questão passe a ser não apenas um problema de saúde pública, mas também um problema econômico e social.
 
O Brasil é um dos países mais exigente e burocrático quando se trata de medicamentos, em especial os medicamentos órfãos. Por conta dessa burocracia, e muitas vezes a falta de interesse dos próprios laboratórios em fixar preços, o interesse público não vem em primeiro lugar.
 
O papel das associações será o de oferecer informações e meios para que os portadores tenham acesso ao diagnóstico molecular, e à partir daí se certificar se estará apto a fazer a aplicação doo medicamento.
 
Atestamos à todos que, a aliança juntos somos mais fortes, que fazem parte a associações ABRAME, UNIDOS e ACLAME estão unidas pelo mesmo intuito em oferecer o melhor para a comunidade de AME/SMA no Brasil.
 
Temos uma grande batalha pela frente, mas saí fortalecida das reuniões em Brasília, tanto com a ANVISA, quanto com o Ministério da Saúde. Segundo informações do ministério da saúde, as compras de medicamentos de alto custo eram feitas para 45 dias, por isso os tratamentos eram descontinuados por falta dos mesmos. Á partir do mês de março, essas compras serão realizadas para 150 dias. Em média, leva-se 120 dias o prazo para compras de medicamentos importados, e 90 dias para medicamentos nacionais, por isso a judicialização tornou-se habitual.
 
A hipótese de que a judicialização deveria ser feita por ações coletivas, e não por demandas individuais, apresenta paradoxos. O principal, é que há dimensões sociais e individuais para a garantia do direito à saúde. Se, por um lado, a ênfase no caráter social do direito à saúde tornaria injusta algumas ações individuais, há, por outro, expressões de necessidades em saúde não compartilhadas com outros indivíduos. O mais intrigante nesse debate é a cilada que as ações coletivas podem trazer. Ações coletivas podem facilitar interesses das indústrias farmacêuticas que apoiariam entidades, que se organizariam em coletivos de pacientes, com advogados pagos pelos laboratórios para propor ações coletivas.

Como então definir o justo num universo orçamentário não passível de contestação pela judicialização? Uma resposta normativa seria o próprio Artigo 196 da Constituição, que garante a saúde como direito de todos e dever do Estado. Outra, “é que o objeto de proteção — a saúde — pode ser definido de diferentes maneiras”. A maioria dos países com sistema universal de saúde, não garante o direito à saúde, “mas o direito aos serviços de saúde”. É o caso de Canadá, Noruega, Reino Unido, Nova Zelândia. No Brasil, “o bem protegido é o direito à saúde”.
 
Da reunião com a ANVISA e por tele conferência com a Biogen, ficou decidido que:
 
- Que o medicamento será liberado com a mesma urgência que ocorreu nos EUA;
 
- A ANVISA tratará com agilidade a submissão por se tratar de medicamento órfão;
 
- Temos como meta incorporar o SPINRAZA/NUSINERSEN ao SUS com apoio dos órgãos envolvidos;
 
- O laboratório está empenhado em organizar toda a documentação o mais breve possível, anda dependendo de documentos internacionais;
 
- Que a BIOGEN já terá na data de hoje, 16/03/17 sua segunda reunião com os técnicos da ANVISA;
 
- A BIOGEN se compromete em fixar um valor diferenciado do medicamento no Brasil;
 
- Que os portadores de AME no Brasil terão acesso ao medicamento o mais breve possível.
 
Nosso ponto de vista:
 
Sabemos que TODOS(AS) temos pressa em ter acesso ao medicamento, mas precisamos ter cautela. A judicialização não é, e jamais será a melhor forma de acesso a medicamentos de alto custo, porém, A judicialização é reflexo da desorganização do sistema de saúde, representa muitas vezes a violação do princípio da igualdade, atende a interesses corporativos (“indústrias farmacêuticas, lobistas e advogados”) e contribui para a segmentação do setor, que deve ter visão integral e não fracionada da saúde, além de promover desarmonia entre os poderes. Mas o Executivo tem parcela de culpa por não ter regulamentado temas essenciais à organização do sistema, como o padrão de integralidade e a definição instrumental das responsabilidades.
 
Nossa maior luta será incorporar o SINRAZA/NUSINERSEN a lista de medicamentos de alto custo do sistema único de saúde. Temos a convicção , de que não se trata de uma ação tão fácil, mas ela é possível.
 
Um sonho que se sonha sozinho é apenas um sonho, mas um sonho que se sonha juntos é uma realidade. Vamos lutar coletivamente para que TODOS tenham acesso ao medicamento.
 
As reuniões de ontem, deram início há muitas lutas que teremos que travar para termos acesso de forma ética e legal ao medicamento Spinraza/Nusinersen.
 
Agradecemos o grande empenho do Senador Tasso Jereissati, e da Deputada Federal Mara Gabrilli.
 
Fátima Braga
Presidente ABRAME
Aliança Juntos somos mais fortes!
Contatos: 85-99913.9057
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