✔️*O SRK-015, um produto mais avançado, é um inibidor seletivo e local da ativação da miostatina.Com base na pesquisa existente sobre o mecanismo da miostatina no crescimento e força muscular, a farmacêutica Scholar Rock acredita que a inibição da ativação da miostatina com SRK-015 pode promover um aumento clinicamente benéfico na função motora.

Scholar Rock acredita que SRK-015 tem o potencial de ser a primeira terapia direcionada ao músculo para tratar a atrofia muscular em pacientes com AME e pode ser usado como uma monoterapia ou em conjunto com qualquer terapia reguladora de SMN aprovada.

A eficácia de SRK-015 estão sendo investigadas no ensaio clínico de prova de conceito TOPAZ Fase 2 em pacientes com SMA Tipo 2 e Tipo 3. O ensaio envolveu 58 pacientes com idades entre 2 e 21 anos nos EUA e na Europa em três coortes distintas. Todos os pacientes recebem SRK-015 uma vez a cada quatro semanas, como monoterapia ou em conjunto com um tratamento regulador positivo de SMN aprovado por um período de tratamento de 12 meses. Os desfechos primários de eficácia medirão a função motora por meio de medidas de desfecho clinicamente significativas validadas na SMA, como a Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) em AME não ambulatorial e a escala de Hammersmith revisada (RHS) em AME ambulatorial.

No quarto trimestre de 2020, planejamos relatar os resultados provisórios de eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) para pacientes que progrediram por pelo menos seis meses do período de tratamento. Os dados de primeira linha para o período completo de tratamento de 12 meses são esperados no primeiro semestre de 2021.

Para obter mais informações sobre o teste TOPAZ, consulte www.clinicaltrials.gov.
Fonte: https://scholarrock.com/pipeline/srk-015-for-sma/intro/