Spinraza (nome genérico nusinersen, e anteriormente conhecido como IONIS-SMN Rx) é um oligonucleótido anti-sentido (ASO) que consiste em pequenos pedaços de material sintético que se...
O pedido de patente para o candidato a terapia gênica 1 INT41, desenvolvido por Vybion para o tratamento da doença de Huntington, atrofia muscular espinal (SMA) e outras doenças neurodegenerativas,...
Os pesquisadores podem finalmente ter descoberto por que uma perda na proteína SMN que é crucial para todas as células tão rapidamente afeta os neurônios motores, levando bebês ...
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